Hoe we onze behandelingen bij de patiënt brengen

Hoe we onze behandelingen bij de patiënt brengen

De geneesmiddelen, therapieën en vaccins die wij ontwikkelen, hebben pas waarde wanneer ze patiënten ook daadwerkelijk bereiken. Zo streven wij ernaar om al onze innovaties wereldwijd beschikbaar te maken. Van de R&D-wetenschapper die een nieuwe molecule onderzoekt tot de dataspecialist of de begeleider van een klinische studie: dat is de basis van de motivatie van élke collega die voor Janssen werkt. Eén van de laatste stappen in het proces om deze innovatieve ontwikkelingen breed toegankelijk te maken, is de terugbetaling. Zoals we dat in heel wat andere domeinen doen, werken we ook hier samen met overheden, bevoegde organen en administraties, universiteiten, zorgprofessionals en tal van andere partners.

Wanneer na uitvoerig klinisch onderzoek blijkt dat een nieuwe therapie, geneesmiddel of vaccin effectief en veilig is, dan leggen wij het middel ter goedkeuring voor aan het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Voor de meeste innovatieve behandelingen geldt dat de Europese Commissie op basis van een positief advies van het EMA een beslissing neemt over toelating in de lidstaten van de Europese Unie. In de daaropvolgende fase zijn de afzonderlijke lidstaten verantwoordelijk om er, in nauw overleg met ons bedrijf, voor te zorgen dat hun burgers spoedig toegang krijgen tot deze innovatieve behandelingen dankzij een terugbetaling. In België ligt deze verantwoordelijkheid bij de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG), opgericht in de schoot van het RIZIV. De uiteindelijke beslissing wordt genomen door de federale minister van Sociale Zaken, al zijn er doorheen het ganse proces nog heel wat andere entiteiten en personen betrokken. Verder in dit hoofdstuk lees je er meer over.

De toegevoegde waarde van onze behandelingen
Onze geneesmiddelen en therapieën bieden een toegevoegde waarde aan het leven van patiënten, het zorgsysteem en de maatschappij. De afgelopen jaren heeft medische innovatie geleid tot steeds hogere gezondheidswinsten, een hogere overlevingsgraad en toename van de levensverwachting. Bij het bepalen van de waarde van een nieuwe behandeling, kijken we in de eerste plaats dus naar de mate waarin het de gezondheid en/of het welzijn van patiënten kan verbeteren in vergelijking met de bestaande standaardzorg. Hierbij wordt er niet alleen met andere geneesmiddelen en therapieën vergeleken, maar neemt men bijvoorbeeld ook een eenvoudigere toedieningsvorm of verhoogd gebruikscomfort in aanmerking. Ook het verminderen van het aantal operaties, ziekenhuisopnames of het voorkomen van langdurige zorg spelen een rol. Dit zijn een aantal positieve effecten van de behandeling die de druk op het zorgstelsel kunnen verminderen. Tenslotte houden we rekening met de meerwaarde voor de maatschappij, bijvoorbeeld wanneer patiënten of mantelzorgers dankzij onze behandeling hun werk kunnen hervatten en (opnieuw) actiever deel kunnen nemen aan de samenleving. 


Er zijn overigens belangrijke verschillen tussen medische innovaties. De inzet van vaccins binnen een preventieve strategie bekijkt men best met een andere bril. Vaccins worden toegediend aan gezonde personen om hen te beschermen tegen bepaalde infectieziekten. Op niveau van de samenleving kan een hoge vaccinatiegraad leiden tot een verminderde druk op ziekenhuizen en zorgverleners, een samenleving zonder (economische) beperkingen en meer tijd en middelen binnen het zorgsysteem voor patiënten met andere aandoeningen.


We werken continu aan manieren om de toegevoegde waarde van onze therapieën, geneesmiddelen en vaccins te verhogen en beter in kaart te brengen2. Dit doen we bijvoorbeeld aan de hand van real world data (RWD): gegevens die we verzamelen over de werkzaamheid en veiligheid van al deze verschillende behandelingen in de dagelijkse praktijk. Lees hier meer over in hoofdstuk 8, ‘Toegevoegde waarde in de praktijk’. 

50%

In een grote groep van 2.981 patiënten met multipel myeloom (de ziekte van Kahler), was een verbetering van 50% in totale levensverwachting waar te nemen: naast verbeteringen in de ondersteunende zorg leverden innovatieve geneesmiddelen een belangrijke bijdrage aan deze verlengde levensverwachting.1

Verbetering van levensverwachting

De introductie van biologische geneesmiddelen – de zogenaamde biologicals – heeft een ontzettend grote impact gehad op het leven van mensen die bijvoorbeeld leiden aan psoriasis2 of de ziekte van Crohn3. De impact op de kwaliteit van leven van deze patiënten is aanzienlijk verbeterd. Gelukkig bestaan er tegenwoordig heel wat behandelingen waardoor patiënten de effecten van deze aandoeningen onder controle kunnen houden. Uit onderzoek blijkt overigens dat patiënten met psoriasis dankzij een nieuw biologisch geneesmiddel niet alleen productiever 4werden, maar ook hun gevoelens van angst en depressie zagen verminderen.5 

Een passende stimulans tot innovatie
Als gezondheidsbedrijf in een wereldwijde markt is het essentieel dat wij onze innovatiecyclus draaiende houden. Met de opbrengsten uit bestaande behandelingen financieren we grote, langdurige en risicovolle investeringen in oplossingen voor de gezondheidsuitdagingen van morgen. Zo haalt slechts 1 molecuul op 10.000 het uiteindelijk als een finaal goedgekeurd geneesmiddel. De focus in geneesmiddelenontwikkeling verschuift bovendien naar meer gepersonaliseerde geneeskunde en meer geavanceerde behandelingen zoals cel- en gentherapieën. Deze trends maken het onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen nog uitdagender, risicovoller en kapitaalintensiever dan voorheen6. De gemiddelde ontwikkelingskosten van een innovatieve behandeling liggen tussen 2,1 en 2,5 miljard euro.


Janssen investeerde in 2020 2,2 miljard euro in onderzoek en ontwikkeling (R&D). Dat maakt ons de grootste private R&D-investeerder in België.7 Om het investeren in geneesmiddelenontwikkeling aantrekkelijk te houden en onze toppositie als investeerder in R&D in België en Europa te blijven waarmaken, is een klimaat dat innovatie in de gezondheidszorg als prioriteit stelt van cruciaal belang. Die doelstelling uit zich trouwens op vele domeinen. We moeten er niet enkel voor zorgen dat de noodzakelijke en gerichte investeringen de weg naar ons land blijven vinden. Ook het aantrekken van wetenschappelijke toptalenten, het voorbereiden op toekomstige trends binnen de gezondheidszorg en het opzetten van klinische studies binnen tal van ziektebeelden zijn minstens even essentiële bouwstenen voor een sterke Belgische biofarmaceutische sector. Door tenslotte in te zetten op publiek-private partnerschappen binnen het brede Life Sciences ecosysteem houden we deze belangrijke innovatiecyclus in stand.

Marleen Hoebus

External & Government Affairs Director

68% prijsreductie

Na wettelijk vastgestelde termijnen verliezen innovatieve behandelingen hun patentbescherming, waarna generieke varianten en biosimilars beschikbaar komen. In België dalen geneesmiddelenprijzen op dat moment tot wel 43% voor biologische geneesmiddelen en 68% 8 voor klassieke geneesmiddelen. Samen met een duurzame groei van het geneesmiddelenbudget creëert dit opnieuw ruimte voor toekomstige innovatie en de daaraan verbonden gezondheidswinsten.

18 maanden

Na 18 maanden worden alle octrooiaanvragen openbaar gemaakt. Iedereen kan dan inzage krijgen in welk octrooi er precies door een bedrijf is aangevraagd. Door te openbaren welke innovatie er in een octrooi beschermd wordt, kan de samenleving daar weer op verder werken. Zowel het patentverval als de forse prijsdalingen zijn een onderdeel van de continue innovatiecyclus voor bedrijven in de biofarmaceutische sector. Het is dankzij de opbrengsten in het eerste deel van de cyclus van een nieuwe therapie, geneesmiddel of vaccin dat we kunnen blijven investeren in onderzoek & ontwikkeling en aan de vooravond staan van alweer nieuwe, veelbelovende behandelingen.

Europese marktvergunning
Indien uit de klinische studies blijkt dat een nieuwe innovatieve behandeling werkzaam en veilig is, vragen we op Europees niveau een marktvergunning aan. Deze vergunning geldt voor alle lidstaten van de Europese Unie en is dus ook een noodzakelijke voorwaarde om deze therapie, geneesmiddel of vaccin op de Belgische markt te brengen. De marktvergunning wordt toegekend door de Europese Commissie, maar volgt uit een grondige evaluatie van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), die desgevallend een positief advies aflevert.


Na het verkrijgen van een Europese marktvergunning, starten we de nationale prijs- en terugbetalingsprocedure op om de patiënt zo spoedig mogelijk toegang te geven tot deze nieuwe innovatieve therapieën. Dit proces is streng gereglementeerd: de termijnen en te volgen procedure werden stap per stap vastgelegd in de wet. Vergoedingsafspraken komen bovendien altijd tot stand in nauw overleg met de overheid.


Lijstprijs
De eerste stap die wij zetten om onze goedgekeurde behandeling op de markt te brengen, is het bepalen van de ‘lijstprijs’, dit is de zogenaamde maximumprijs. Deze aanvraag dienen we in bij de Prijzendienst van de Federale Overheidsdienst (FOD) Economie. Op advies van de Prijzencommissie voor de Farmaceutische specialiteiten, beslist de federale minister van Economie of deze prijsbepaling wordt goedgekeurd. In deze prijzencommissie zitten tal van verschillende entiteiten, waaronder het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG), het RIZIV en sociale partners. Bij het bepalen van de lijstprijs is ons uitgangspunt om geneesmiddelen, therapieën en vaccins zo snel mogelijk bij de patiënt te krijgen tegen een eerlijke vergoeding. 


Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen
De evaluatie van de terugbetaling van een nieuwe behandeling gebeurt in de schoot van het RIZIV, het Rijksinstituut voor Ziekte- en Invaliditeitsverzekering, door de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, kortweg CTG. De terugbetalingsprocedure binnen de CTG wordt parallel opgestart met de procedure van de prijsbepaling bij de Prijzendienst van de FOD Economie. De CTG is samengesteld uit specialisten en afgevaardigden uit de verschillende Belgische ministeries, universiteiten, mutualiteiten, het apothekerskorps, het artsenkorps. Er zijn zowel leden met stemrecht als waarnemende leden zonder stemrecht. De CTG evalueert nieuwe behandelingen op basis van meerdere criteria, waaronder de therapeutische waarde. Dit vertaalt zich onder meer in de aspecten werkzaamheid, bijwerkingen, toepasbaarheid en gebruiksvriendelijkheid. Vervolgens wordt het geneesmiddel of de therapie ook vergeleken met reeds beschikbare terugbetaalde behandelingen binnen hetzelfde ziektebeeld. Tenslotte kijkt men ook met een economische bril naar het dossier en vergelijkt men de gezondheidswinst met de extra kosten en de totale impact op het budget voor de Belgische ziekteverzekering.

Na al deze stappen formuleert de commissie een advies over het al dan niet toelaten tot terugbetaling aan de federale minister van Sociale Zaken. Het is deze laatste die de finale beslissing over de terugbetaling neemt. In sommige situaties bestaat er nog klinische of budgettaire onzekerheid over de nieuwe behandeling, maar wenst men de patiënt toch toegang te geven omwille van de veelbelovende resultaten. Er worden in deze gevallen dan vaak bijkomende onderhandelingen opgestart om te komen tot een risicodelende conventie.

1 jaar

Na goedkeuring van een geneesmiddel door het EMA duurt het gemiddeld meer dan een jaar voordat patiënten toegang hebben tot het terugbetaalde geneesmiddel, met sterke verschillen tussen de verschillende Europese lidstaten. Dankzij zogenaamde ‘compassionate use’ en ‘medical need’ programma’s voorziet ons bedrijf in samenspraak met de Belgische overheid en het bevoegde agentschap FAGG reeds voor de goedkeuring toegang tot deze innovatieve behandelingen. Janssen stelt deze ter beschikking zonder vergoeding.

€135 miljoen

Wist je dat het gemiddeld € 135 miljoen kost om een geneesmiddel van de laatste fase van klinisch onderzoek naar de markt te brengen? Dit fase 3-onderzoek, dat plaatsvindt na de klinische onderzoeksfases 1 en 2, duurt gemiddeld 43 maanden en heeft zelfs in dit stadium slechts een slaagkans van 54%9. Het volledige traject van de ontdekking van een nieuwe molecule tot een finaal goedgekeurd geneesmiddel – van lab naar patiënt – neemt gemiddeld 12 tot jaar 13 jaar in beslag.

Toegang garanderen dankzij een gedeelde verantwoordelijkheid
België kent net als andere EU-landen een wettelijk verankerd proces om te komen tot een tijdelijke terugbetaling aan specifieke voorwaarden, bijvoorbeeld omdat er nog klinische of budgettaire onzekerheid bestaat. Op deze manier slaagt ons land erin om innovatieve ontwikkelingen alsnog snel bij de patiënt te brengen. Ongeveer 80% van deze zogenaamde risicodelende conventies wordt opgestart door het betrokken bedrijf op voorstel van de CTG, waarin ziekenfondsen, academici, artsen en apothekers zetelen. Binnen deze conventies – ook wel contracten of managed entry agreements genoemd – neemt ons bedrijf een deel van het financiële risico voor haar rekening zodat de snelle toegang voor patiënten gewaarborgd is. Vaak worden er ook afspraken gemaakt over het verzamelen van bijkomende data (zie hoofdstuk 8). In 2019 leverden deze conventies de federale overheid een besparing van meer dan € 600 miljoen op. De afspraken over de vergoeding voor een innovatieve behandeling zijn inzichtelijk voor de betrokkenen vanuit de overheid en andere zorgpartners die mee aan tafel zitten. Het Rekenhof heeft in deze een controlerende functie. 


Een duurzame en betaalbare gezondheidszorg
Als innovatief gezondheidsbedrijf hebben wij één centrale missie: het leven van zoveel mogelijk patiënten en hun familie verbeteren. De gezondheidswinsten van de afgelopen jaren zijn spectaculair, maar de impact daarvan op het geneesmiddelenbudget blijft een belangrijk aandachtspunt. Wij zijn ons bewust van de maatschappelijke discussie die speelt over de prijs van geneesmiddelen. Janssen gaat haar verantwoordelijkheid niet uit de weg en wil bijdragen aan een duurzame en betaalbare gezondheidszorg. De ontwikkeling van nieuwe vergoedingsmodellen op basis van gezondheidsuitkomsten is voor ons daarom een belangrijk speerpunt. De introductie van dergelijke modellen, waarbij de overheid een bedrijf enkel vergoedt bij een positieve uitkomst per patiënt, zal de doelmatigheid en kosteneffectiviteit van de gezondheidszorg aanzienlijk verhogen. Slaat een behandeling niet aan, dan draagt het farmaceutisch bedrijf het financiële risico. Een vergoedingsmodel op basis van gezondheidsuitkomsten neemt het risico voor de samenleving op het vergoeden van niet-werkzame behandelingen weg en is volgens ons de juiste weg vooruit. 
In vergoedingsmodellen op basis van gezondheidsuitkomsten is het belangrijk om data uit de dagelijkse, klinische praktijk te verzamelen. Hierover lees je meer in het volgende hoofdstuk: ‘Toegevoegde waarde in de praktijk’.

COVID-19: Not for profit vaccin tijdens pandemie 

COVID-19: Not for profit vaccin tijdens pandemie 

Vanaf het begin van de huidige gezondheidscrisis hebben wij ons toegelegd om een COVID-19 vaccin zonder winstoogmerk beschikbaar te maken tijdens de pandemie. Dat doen we omdat we het als onze verantwoordelijkheid zien om dit vaccin zo toegankelijk mogelijk te maken. De prijs wordt bepaald op basis van een uniforme kostenstructuur waarin alle relevante kosten zijn meegenomen. We hanteren deze prijs zolang de crisissituatie van deze pandemie aanhoudt.

SDG 10: Ongelijkheid bestrijden via Special Olympics 

SDG 17: Ongelijkheid bestrijden via Special Olympics 

Special Olympics en J&J Community Impact in de Benelux werken samen omdat mensen met een verstandelijke beperking dezelfde toegang tot gezondheidszorg verdienen. Mensen met een verstandelijke beperking overlijden gemiddeld 17 jaar eerder10. De grootste oorzaak hiervan is niet de beperking zelf, maar een inactievere en ongezondere leefstijl dan de gemiddelde bevolking. Ook een gebrekkige signaalfunctie en het uitblijven van een diagnose spelen een rol. Hierdoor blijven ziektes van mensen met een verstandelijke beperking vaak langer onbehandeld. Om het bewustzijn rond deze uitdaging te vergroten en de toegang tot zorg voor deze mensen te verbeteren, organiseerde Special Olympics in november 2020 een virtueel gezondheidscongres voor huisartsen en studenten geneeskunde. Dit is slechts één van de waardevolle initiatieven van Special Olympics waar wij als partner aan bijdragen.

Productie en distributie

Waarde voor patiënten

Bronnen

  1. https://ashpublications.org/blood/article/111/5/2516/109904/Improved-survival-in-multiple-myeloma-and-the

  2. https://issuu.com/pharma.be/docs/brochure_biologische_geneesmiddelen

  3. https://plusmagazine.knack.be/gezondheid/inflammatoire-darmziekten-leggen-zware-hypotheek-op-levenskwaliteit/article-normal-657881.html

  4. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32233940/; https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31305186/

  5. K Reich et al. Efficacy and Safety of Guselkumab, an Anti-Interleukin-23 Monoclonal Antibody, Compared With Adalimumab for the Treatment of Patients With Moderate to Severe Psoriasis With Randomized Withdrawal and Retreatment: Results From the Phase III, Double-Blind, Placebo- And Active Comparator-Controlled VOYAGE 2 Trial J Am Acad Dermatol 76 (3), 418-431. 2017.; https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29706008/

  6. https://www2.deloitte.com/be/en/pages/life-sciences-and-healthcare/articles/measuring-return-from-pharmaceutical-innovation.html

  7. https://www.janssen.com/belgium/nl/investeren-belgie

  8. https://www.medaxes.be/nl/biosimilar-geneesmiddelen

  9. http://info.evaluategroup.com/rs/607-YGS-364/images/EvaluatePharma-Vision-IG.pdf

  10. Proactieve benadering van mensen met een verstandelijke beperking in de huisartsenpraktijk loont. (2020). Esther Bakker-van Gijssel